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科学家证实CRISPR编辑胚胎安全高效

发布日期: 2017-07-28 09:30   来源: 网络整理

据《麻省理工技术评论》杂志网站7月26日报道,美国俄勒冈健康与科学大学(OHSU)研究人员利用CRISPR技术,对大批单细胞胚胎的DNA进行了基因编辑。这是美国首次对人类胚胎开展的基因编辑研究。

科学家证实CRISPR编辑胚胎安全高效

研究人员向即将开始受精形成胚胎的卵细胞注射可编辑基因的化学物质(视频截图)。

图片来源:《麻省理工技术评论》杂志网站

美国首例人类胚胎基因编辑研究

OHSU科学家舒克拉特·米塔利波夫领导了这次研究,他拒绝对实验结果进行评论,并表示是否公布还没最后决定。但实验组其他科学家证实,他们确实利用CRISPR技术对人类胚胎进行了编辑。实验组核心成员、美国索克生物研究所的吴军对媒体表示:“据我所知,这是美国首例对人类胚胎开展的基因编辑研究。”

出生于哈萨克斯坦的米塔利波夫,被誉为灵长类胚胎干细胞研究领域的泰斗级人物,多年来取得了多项突破性成就。2007年,他领导的研究小组首次克隆出猴子,随后利用不同猴子的细胞制作出猴子的混合胚胎,并植入母猴体内成功孕育。2013年,他的实验室通过克隆技术制造出人类胚胎,这种技术可作为全新方法,为特定患者制造干细胞。

虽然此次编辑的胚胎在实验室发育只有几天,也没有植入子宫,但这项研究被认为从两个方面取得了新突破:一是该实验的胚胎数量最多,超过了之前报道的别国科学家编辑的胚胎数;二是实验证明,在纠正导致遗传性疾病的缺陷基因过程中,CRISPR技术既安全又高效。

证明CRISPR编辑胚胎安全高效

在对人类胚胎进行基因编辑的研究中,科学家们的主要目的是想证明,他们能消除或更正导致地中海贫血等遗传性疾病的基因。这类“生殖基因工程”技术,一旦对患病儿童的基因进行修饰,这些变为正常的基因能通过生殖细胞遗传给后代,不只是从“标”上治愈病症,更能从“根”上消灭病因。

但在去年报道的一些胚胎编辑实验中,由于胚胎数量的局限,实验结果显示,CRISPR编辑胚胎既能带来脱靶效应,在错误位点编辑基因,具有“不安全性”;又不能对所有胚胎细胞的目标DNA进行编辑,一部分没有成功编辑的细胞“混杂”其中,意味着CRISPR编辑胚胎的效率不高,不能100%编辑。

米塔利波夫团队这次的实验推翻了以上结论,证明CRISPR技术在编辑胚胎时完全能避免脱靶性副作用和没被编辑细胞的“混杂”。一位熟悉该研究的内部人士表示,他们这次利用携带遗传性基因突变的男性生殖细胞,体外培育出数十个胚胎,胚胎数量超过了之前的研究规模。“他们通过向即将开始受精形成胚胎的卵细胞注射可编辑基因的化学物质,从原理上证明,CRISPR编辑胚胎完全可行。新研究比之前的任何同类研究都更进了一步。”

研究符合美国科学院报告倡议

多年来,面对别国科学家相继在胚胎编辑这一广受争议的领域公布实验结果,美国科学家却只能怀着复杂的心情在一边观望,他们或惊叹、或羡慕,有时对可能的风险提出警告。一些批评人士担心,这类对生殖细胞进行编辑的实验,会为“设计婴儿”打开闸门,通过基因增强编辑技术为小孩带来某些特长。

但米塔利波夫团队这次对人类胚胎进行编辑,完全符合美国科学院今年2月出台的建议性报告。该报告首次允许“设计婴儿”,可利用CRISPR技术对胚胎、精子或卵子等生殖细胞进行基因修饰,但要以预防先天性遗传病为目的。报告也严禁将基因编辑技术用于基因增强目的,即越过治病的界限改善外貌或智力,这些行为会带来社会不公。

在美国,国会禁止一切利用编辑胚胎孕育婴儿的人工受孕行为,美国卫生与人类服务部出台法律,严禁批准任何此类临床试验。尽管美国官方出于宗教和伦理目的设置了种种障碍,但米塔利波夫的研究这次“浮出水面”,表明在设计基因编辑婴儿方面,“潜伏”的美国科学家们一直在关注并实践着,他们不甘落后。





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